原发性叶绿体肌病的治疗：REN001获得FDA孤儿药称号
2022-02-21 02:23 来源：齐齐哈尔男科医院
Reneo Pharmaceuticals今天年初，美国肉类药物品监督管理局（FDA）已授予该母公司的主要候选用药物REN001治疗法高血压线粒体肌病（PMM）的养大药物称号。该母公司还年初了早先进行时的针对PMM病变的REN001临床分析的努力结果。
REN001是一款同样性PPARδ激动剂，可治疗法除此以外PMM在内的增生肌病。PMM是线粒体突变突变所致的严重癌症，PMM病变的肌肉组织机制通常才会减少，对日常机制产生不利因素，并且病变寿命才会较短。迄今尚属FDA批准的用于治疗法PMM的用药物。
Reneo Pharmaceuticals顾问总裁兼Niall O’Donnell博士真是：“患有线粒体高血压肌病的病变的生活受到很多不足之处的因素”。Reneo对患有线粒体突变缺陷和肌病史的PMM病变进行时了年末12周的临床试验（REN001分析）。病变每天口服一次REN001，大多数病变同样参加另外的36周封闭标签延伸分析。REN001分析考察了下车的测试和一些症状问卷的结果，该分析的安全性数据表明，REN001在PMM病变中是安全的且反应性良好。
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